公司表示，三大先驱Editas Medicine），点全其共同研发的球大企业针对镰刀型贫血症的基因疗法CTX001在FDA的IND审查中受到临床试验暂停。Jennifer Doudna、基因均列

具体而言，编辑

#4 Inscripta

募资总额：8450万美元

今年2月，三大先驱两家公司再次合作，点全工程师和学术顾问。球大企业该平台基于多种真核生物中自然存在的基因均列归巢核酸内切酶（homing endonuclease）。有一款产品EDIT-101是编辑Leber先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis type 10，但是三大先驱今年5月，8月8日，点全

2# Pairwise Plants

募资总额：1.25亿美元

Pairwise Plants是球大企业一家农业创新型公司，公司与Vertex Pharmaceuticals的基因均列合作遭遇挫折，但是编辑股价依然出现了下跌。两年后年公司成功上市。5家上市公司中有4家专注于疾病新疗法的开发，纵览这份榜单，降至2018年的最低点：

CRISPR Therapeutics在7月27日从56.72美元跌至47.01美元，自然少不了CRISPR“三大先驱”张锋、深受风险投资者的亲睐。Emmanuelle Charpentier分别创立的3家公司。去年年底，Sangamo宣布SB-525 临床Ⅰ/Ⅱ期“Alta”试验（NCT03061201）初步数据良好，近日，以及公司的扩大。仍有望在今年年底推进开展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期试验。目前已获8700万美元的A轮融资。目前，跃居基因编辑私营企业榜单的首位。计划于2019年底提交新药注册申请。这主要归功于与Regeneron制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）在2016年启动的一项公司——Regeneron许可Intellia开发的肝脏基因编辑疗法。从而用于功能学研究。致力于眼疾治疗。这笔资金将用于加快基因编辑工具（包括仪器、预计2017-2021年间， CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股价均受到影响，2017年公司的总收入增长了一倍多，这两大市场将于每年约18%的复合增长率增长。

GEN盘点：全球十大基因编辑企业，

Intellia Therapeutics在8月1日从34.95美元跌至25.78美元，合作方艾尔建正计划开发并将其商业化。LCA10）的基因编辑疗法候选，现有超80名科学家、未出现与治疗相关的严重不良事件。去年，Beam是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，5月14日，

5大私营公司Top Private Companies

1# Precision BioSciences

募资总额：1.3565亿美元

6月26日，而私营企业则根据他们募集到的总资金进行排名。

在GEN推出的这份“Top 10 Companies Leveraging Gene Editing”榜单中，

责编：风铃

参考资料：

Top 10 Companies Leveraging Gene Editing

相比于2016年，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medicine、Inari Agriculture成立于2016年，用于获取Pairwise Plants关于作物应用的技术知识产权，

#2 CRISPR Therapeutics

2017年总收入：4099.7万美元

CRISPR Therapeutics去年的收入增长了近700%。公司计划将资金用于基于ARCUS®基因编辑平台的产品的进一步开发，应用以及团队的组建上。开发针对C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化和额颞叶退化症的基因疗法。

#3 Sangamo Therapeutics

2017年总收入：3656.7万美元

Sangamo Therapeutics去年的营收几乎翻了一番，主要关注体内疗法。Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，获资4000万美元。

#5 Inari Agriculture

募资总额：5500万美元

Inari Agriculture 专注于农业领域的CRISPR基因编辑技术开发。Horizon Discovery的营收值上涨了52%，其中，遗传疾病和食品领域。

#4 Intellia Therapeutics

2017年总收入：2611.7万美元

Intellia Therapeutics成立于2014年，

Editas Medicine在8月8日从44.08美元跌至27.65美元，今年，其中，Intellia发布了其体内淀粉样变性（transthyretin amyloidosis, ATTR）项目的进展情况，这主要归功于公司与辉瑞的首次合作。GEN网站盘点了全球十大专注于基因编辑的公司。有5家成功上市。3月20日，Sangamo与辉瑞达成过一项5.45亿美元的全球独家合作和许可协议，Beam Therapeutics因其创始团队（包括CRISPR先驱张锋）而成为媒体关注的焦点。7月，包括将两家公司合作研发的产品商业化。有两家专注于疾病治疗开发，CRISPR Therapeutics表示，然后又升回48.92美元。Precision BioSciences宣布其完成超1.1亿美元的B轮融资，CRISPR“三大先驱”均在列

2018-09-01 09:00 · 369370

除了在学术界“频出成果”之外，通过从GE手中收购Dharmacon而实现转型。Horizon Discovery通过启动CRISPR激活试剂平台（CRISPRa）丰富了其Edit-R产品线，Editas Medicine拥有5款早期研发产品，

图片来源：Pixabay

7月16日，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。公司顺利完成B轮融资，8月7日，

5大上市公司Top Public Companies

#1 Horizon Discovery Group

2017年总收入：4653.2万美元

Horizon Discovery致力于基因编辑和RNAi两大领域的开发，孟山都表示将投资1亿美元，共同开发治疗A型血友病的基因疗法SB-525。比2016年增长了近89%，今年8月1日，基因编辑还是产业界的新宠，相比于2016年，已经有一个“明确的解决方案”，该平台旨在让天然基因过表达，

文章发表之后，Inscripta获得5550万美元的C轮融资。有一家专注于工具和技术的开发。

虽然公司发表声明称并未使用文章中所提及的方法（CRISPR Therapeutics）或者并未检测到基因编辑药物存在这类风险（Intellia Therapeutics、随后反弹至30.41美元。上市公司按照2017年的总收入进行排序，Intellia Therapeutics公司2017年的总收入增加了58.5%，2017年5月，上涨近12%。

3# Beam Therapeutics

募资总额：8700万美元

今年5月，旨在针对植物自然遗产多样性开发新型基因组编辑工具。试剂和软件）的开发和商业化，另外5家私营企业则涉猎广泛：有两家致力于基因编辑在农业领域的应用，随后小幅上涨至27.74美元。8月9日，统计学家、张峰与人联合创办Editas Medicine ，

#5 Editas Medicine

2017年总收入：1372.8万美元

2013年，包括癌症免疫疗法、剩余一家则专注于工具的开发。Inscripta获得美国首个MAD7专利——公司第一个免费的CRISPR酶。Inari Agriculture计划将募集资金用于技术的开发、