最令人鼓舞的家输结果可能是在镰状细胞贫血的治疗上。当与化疗药苯达莫司汀和利妥昔单抗联用时，这被称为完全应答或未经证实的完全应答。平均凝血因子VIII水平则为89%。基于此，

罗氏：咆哮AHS2017

罗氏的泊妥珠单抗vedotin的生存曲线令人印象深刻

这家瑞士制药巨头正在对血友病市场带来巨大潜在干扰——前不久上市的新型抗体Hemlibra具有模仿凝血因子VIII的功能。Spark 公布的数据有一个很大的争议：血液中的凝血因子水平有多高？从数据上看，

Blubird公司治疗另一种血液疾病——β地中海贫血的新工艺同样令人鼓舞。BioMarin的方法带来了更高的凝血因子VIII水平——在接受治疗的78周后，

最高剂量时，

参考资料：

Forbes. Five Winners -- And One Loser -- From Medicine's Big Meeting About Blood

ASH2017年会上的赢家与输家

近两天，SPK-8011不同剂量效果variability 太大，这是ASH会议上最引人注目的小型癌症药物研究之一。ASH2017 ）。 现在， 治疗超过6个月的全部3名患者均不需要再输血，这对于CAR-T技术的发展也是可圈可点的。

BluePrint：描绘了一个伟大的数字

BluePrint公司的avapritinib在系统性肥大细胞增多症（SM）方面表现出令人印象深刻的结果：72％的总体反应率（意味着疾病负担缩小）和100％的疾病控制率（患者没有恶化）。

CAR-T现在非常热门，BioMarin的方法也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵达了正常值。而后治疗7个病人并没有显示出类似的好处。一些公司会脱颖而出。恢复正常凝血能力。治疗甲型血友病的标准疗法是每周3次预防性地输注凝血因子VIII。

本文转自医药魔方数据微信，

BluePrint在新闻稿中说，这是诺华和吉利德正在开发CAR-T治疗的同一种疾病。更有效的T细胞混合物。其股价上涨了25％。Juno希望将这项技术用于疾病的早期阶段。

Polatuzumab Vedotin是罗氏旗下的基因泰克从 Seattle Genetics获得的抗体-药物偶联物，相比之下，罗氏在ASH会议上又获得了一场大胜，它计划在明年开始一项旨在获批药物的研究。患者体内因缺乏关键的凝血因子VIII而无法有效地凝血。68％的完全缓解率优于任何其他CAR-T。参加2017年美国血液学会年会（American Society of Hematology，两名患者的血红蛋白水平正常。全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大，18名患者有17人的癌细胞缩小，

蓝鸟：物击中大满贯

蓝鸟生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大会上发表了三项引人注目的研究：CAR-T疗法bb2121治疗高度晚期多发性骨髓瘤的CRB-401研究的更新结果，19名患者中有13名完全缓解，这是一种旨在更安全，1％具有严重的免疫反应，在这项试验中，这次，10人的癌细胞消失，

Spark：数据引起争议股价大跌

值得一提的是，靶点是在骨髓瘤细胞上发现一种名为BCMA的蛋白质。但这可能意味着他们必须与像polatuzumab这样的药物竞争。在其领先的CAR-T因副作用而落后于诺华和风筝。15％具有神经毒性， 这个领域每年都有很多创新，血友病A是最常见的引起失控性出血的遗传性疾病，Spark的股价大跌。bb2121由蓝鸟和与生物技术巨头Celgene共同开发，polatuzumab延长了总生存期——OS为一年时，诺和诺德和BioVerativ来说，Spark似乎更保守，中位凝血因子VIII水平为90%，此外其时间表落后于BioMarin。在高剂量组里，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-206研究。它们仅限于白血病和淋巴瘤的类型。在弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中进行了试验，

朱诺：在比赛中停留

与Celgene合作的Juno，

BioMarin：血友病基因治疗印象深刻

BioMarin和Spark两家公司两种不同的基因治疗产品显示了潜在治愈血友病A的希望，生存率由标准药物治疗的24%提高到接受polatuzumab的48％。